Cellule modificate con CRISPR producono insulina in un paziente e potrebbero eliminare i farmaci

In breve:

Sana Biotechnology ha impiantato cellule pancreatiche modificate con CRISPR in una persona con diabete di tipo 1. Le cellule hanno prodotto insulina per mesi senza farmaci immunosoppressori, grazie a modifiche genetiche che le hanno rese invisibili al sistema immunitario. Questo primo caso clinico mira a curare la malattia eliminando la necessità di farmaci anti-rigetto.

Riassunto completo:

Sana Biotechnology ha impiantato cellule pancreatiche modificate geneticamente con CRISPR in una persona affetta da diabete di tipo 1.
Le cellule, prelevate da un donatore deceduto, hanno secretato insulina per mesi nel ricevente, regolando lo zucchero nel sangue.
Grazie alle modifiche genetiche, le cellule hanno eluso il sistema immunitario del ricevente, eliminando la necessità di farmaci immunosoppressori.
La strategia di Sana ha comportato la disattivazione di due geni e l'introduzione di una proteina CD47 che segnala alle cellule immunitarie di non attaccare.
Attualmente, il trapianto di cellule isola cadaveriche è un'alternativa all'insulina iniettata, ma è limitato dalla scarsità di donatori e dalla necessità di farmaci immunosoppressori a vita.
Vertex Pharmaceuticals ha trapiantato isole derivate da cellule staminali in 12 persone; dopo un anno, dieci partecipanti non necessitavano più di iniezioni di insulina, ma richiedevano farmaci anti-rigetto.
Reprogenix Bioscience sta creando isole pancreatiche da cellule staminali riprogrammate dal tessuto adiposo del ricevente, con primi successi, ma anch'esse richiedono farmaci anti-rigetto.
Lo studio di Sana ha coinvolto solo una persona, a cui è stata somministrata una bassa dose di cellule per un breve periodo, quindi l'efficacia clinica a lungo termine resta da dimostrare.

Cosa significa CRISPR?

CRISPR è una tecnica di ingegneria genetica che permette di “tagliare e incollare” pezzi di DNA in modo molto preciso. Il DNA è come un manuale di istruzioni che dice alle cellule come funzionare: con CRISPR gli scienziati possono correggere errori, eliminare parti indesiderate o aggiungere nuove informazioni. Si basa su un meccanismo naturale scoperto nei batteri, che lo usano per difendersi dai virus. Questa tecnica rende la modifica genetica più veloce, economica e accurata rispetto ai metodi precedenti.

Questo testo è un riassunto del seguente articolo (eng):