In breve:
Scribe Therapeutics ha ottenuto il via libera per avviare uno studio di Fase I sul farmaco STX-1150, una terapia “one-shot” basata su CRISPR (tecnologia di editing genetico) pensata per abbassare il colesterolo LDL, quello “cattivo”. Il farmaco silenzia il gene PCSK9 nel fegato (collegato alla produzione di LDL) con un approccio epigenetico, cioè senza modificare in modo permanente il DNA. Altre aziende stanno facendo la stessa cosa ma operando su un altro farmaco di nome CTX310.
Questo testo è un riassunto del seguente articolo (eng):
Gene editing takes a major step toward ending daily cholesterol pills
A new CRISPR-based one-off procedure that lowers “bad” cholesterol has been approved to enter Phase I human trial. If successful, it could be the first approved genetic-silencing method on the market, replacing the need for long-term medication and slashing the risk of cardiovascular disease.
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