Scienza

Nuovo farmaco per l'epilessia riduce le crisi dell'80%

, and Amir Ati

16 settembre 2025 . 5:50 AM

2 minuti

In breve:

Rapport Therapeutics ha testato il farmaco RAP-219 per l'epilessia resistente ai farmaci: il risultato è una riduzione media della crisi del 77,8%, con il 24% dei pazienti che non ha avuto crisi. Il farmaco agisce su aree specifiche del cervello e presenta effetti collaterali lievi. Il presente studio è stato di fase 2 su 30 partecipanti e l'azienda pianifica due studi di fase 3 entro il 2026.

Riassunto completo:

Rapport Therapeutics ha annunciato che il suo composto sperimentale RAP-219 ha ridotto le crisi epilettiche in media del 77,8% in uno studio clinico di fase 2a.
Nello studio su 30 adulti con crisi focali resistenti ai farmaci, il 24% dei partecipanti è rimasto senza crisi per il periodo di trattamento di due mesi.
Il farmaco RAP-219 agisce specificamente sulla proteina TARPγ8 in regioni cerebrali come la corteccia e l'ippocampo, dove spesso originano le crisi focali.
L'85% dei pazienti ha registrato un calo di almeno il 30% nei "lunghi episodi", un marcatore elettrografico oggettivo dell'attività delle crisi.
Gli effetti collaterali riportati sono stati da lievi a moderati, inclusi vertigini, mal di testa e affaticamento; tre pazienti hanno interrotto il trattamento per eventi avversi.
Rapport Therapeutics prevede di avviare due studi di fase 3 entro il terzo trimestre 2026, dopo un incontro con la US Food and Drug Administration (FDA).
L'azienda svilupperà anche una versione iniettabile a lunga durata d'azione di RAP-219 per migliorare l'aderenza alla terapia, frequente sfida nell'epilessia.
La ricerca mira a soddisfare l'esigenza di nuove opzioni per il 30-40% dei pazienti con epilessia focale che continuano a manifestare crisi nonostante le terapie attuali.